Passaporto genetico: terapia mirata per leucemia linfoblastica acuta in età pediatrica

Il Comitato Maria Letizia Verga investe ogni anno oltre il 50% della raccolta fondi in ricerca, cura e personale medico-sanitario e di supporto per il Centro Maria Letizia Verga. Una missione importante e necessaria per salvare un bambino in più.

Insieme, per dare vita a un unico progetto fondamentale, il "PASSAPORTO GENETICO", lo strumento che oggi può fare la differenza. Individuando il profilo genetico (passaporto) di ogni bambino malato, è possibile studiare una terapia personalizzata (di precisione) più mirata e offrire quindi, in ogni fase della malattia, un'opportunità di guarigione in più e una riduzione della tossicità.

Domanda clinica: Qual è la terapia migliore per ogni bambino con leucemia linfoblastica acuta (LLA)? E’ possibile differenziare la terapia per ogni piccolo paziente?

Stato dell’arte: Dal 1998 sappiamo riconoscere una sequenza di DNA che solo le cellule di LLA posseggono, che è diversa in ogni paziente e che permette di monitorare la malattia nel corso della terapia. Abbiamo anche dimostrato che il numero di cellule leucemiche residue dopo le prime fasi di terapia (malattia residua minima, MRM) è proporzionale al successo della cura e nell'anno 2000 abbiamo attivato il primo protocollo clinico al mondo basato sulla MRM, nel quale la definizione della terapia migliore è proporzionale al rischio di non guarire! Il nostro laboratorio, da allora, esegue gli esami per la MRM di tutti i bambini italiani. E’ stato un primo passo verso la personalizzazione della cura.

Obiettivi: nonostante l'85% dei bambini con LLA guarisca, vogliamo contribuire anche al miglioramento della qualità di vita e alla diminuzione dei rischi associati negli anni alle terapie più forti. Grazie alla possibilità di sequenziare il DNA contenuto nelle cellule leucemiche di ogni paziente è possibile identificare anomalie geniche prima sconosciute. Ogni bambino ha un suo specifico corredo di anomalie genetiche che lo contraddistinguono. Ci siamo dedicati in laboratorio a trovare le modalità per individuare queste anomalie, studiarne l’impatto sulla prognosi, capire quali danni provocano e come si possano contrastare

Cosa faremo: per tutti i bambini italiani, a Monza, eseguiremo una serie di analisi di genetica molecolare avanzata, denominata «sequenziamento di nuova generazione», per identificare le nuove alterazioni. Potremo individuare nuovi sottogruppi di pazienti con rischio elevato di ricaduta e candidabili a terapie alternative con nuovi farmaci specifici contro le lesioni genetiche individuate (medicina di precisione).

Obiettivo finale: Si procede a piccoli passi, sulla base di dimostrazioni scientifiche accurate e la condivisione con i colleghi di altri Paesi del mondo, ma si continua lungo la strada del sogno di curare ogni volta un bambino in più e meglio, verso la sconfitta di questa malattia.

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